神经纤维瘤科幻影视

2025NF大会揭示中国NF1-PN疾病高负担，探索靶向药物的治疗路径

中国NF1-PN疾病负担严峻。Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，占所有神经纤维瘤病的96%[1]，全球新生儿发病率约为1/3000[2]。NF1患者可出现咖啡牛奶斑、神经纤维瘤、胶质瘤等一系列复杂的临床表现，其中30~

日前，由中国医院协会与中国罕见病联盟举办的2025年罕见病政策与准入国际交流会在京举行。数据显示，罕见病虽单病种发病率低，但全球已发现的种类超1万种，且近70%在儿童期发病，给患者家庭和社会带来沉重负担。会上，中外专家就罕见病国家战略和行动计划、政策赋能罕见病

格隆汇10月15日丨中国生物制药(01177.HK)宣布，集团主导开发的国家1类新药TQ-B3234胶囊「选择性MEK1/2抑制剂」已被中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗药物程序(BTD)，用于伴有症状、不能手术的神经纤维瘤病I型(NF

10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，正大天晴和首药控股联合申报的1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。公开资料显示，这是一款选择性MEK1/2抑

关于演讲人：Dr. Luca Bonfanti现任都灵大学兽医学系解剖学副教授。2010年，他加入卡瓦列里·奥托伦吉神经科学研究所（NICO），担任成人神经发生研究组首席研究员。在获得功能神经解剖学博士学位后，他曾在法国波尔多INSERM研究所从事两年博士后研

引言（腹膜后解剖概述）腹膜后位于腹膜后壁与腹横筋膜之间，自膈肌向下延续至骨盆腹膜外间隙。传统分为前后肾旁间隙、肾周间隙与大血管间隙。前肾旁间隙界于腹膜后壁（前）与肾前筋膜（后），外侧为侧圆锥筋膜；包含胰十二指肠与结肠旁间隙。后肾旁位于肾后筋膜与腹横筋膜之间；

9月10日，FDA官网显示，阿斯利康的司美替尼（selumetinib）口服颗粒剂获批上市，可用于1岁及以上有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。并且，此前已经获批的口服胶囊剂的适用人群也从2岁及以上儿科患者同步扩大至

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，患者体内神经沿线常会出现肿瘤，而丛状神经纤维瘤就是该患者群体中常见的一种肿瘤类型。阿斯利康的Koselugo是首个获得美国FDA批准的已被证实能够在无法通过手术完全切除的情况下缩小1型神经纤维瘤病的丛状神经纤维

手术治疗局限性日益凸显，NF1-PN的治疗将走向何方？引言[1]。30%~50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（PN），通常在患儿出生时或出生后不久出现，瘤体生长迅速，每年中位增长率为15.9%[2]，可广泛累及多系统，导致疼痛、畸形、功能障碍等严重症状。长